재생 의학분야에서 혁신적인 연구성과가 나오고 있다. 차바이오텍 연구진이 작년 세계 최초로 성인 남성의 피부 세포로 복제 배아줄기세포를 얻는 데 성공한 이후,  실명위기 환자를 대상으로 한 임상시험에 성공했다. 같은 방법으로 망막 질환 환자의 복제 배아줄기세포를 만들어 치료제로 개발하면 면역 거부 반응을 원천 차단할 수 있다는 연구진의 기본시각을 입증한 것이다.

이번 연구결과는 ‘셀(cell)자매지인 국제학술지 ’스템 셀 리포트(stem cell report)‘에 " Treatment of Macular Degeneration Using Embryonic Stem Cell-Derived Retinal Pigment Epithelium: Preliminary Results inAsia Patients" 라는 제목하에 실렸다.

차병원그룹 바이오텍은 “분당 차병원 송경원 교수팀과 함께 배아 줄기세포로 만든 망막 질환치료제를 실명 수준의 환자 4명에게 임상시험한 결과, 1년 동안 부작용이 나타나지 않았고 4명 중 3명은 시력 개선 효과도 확인됐다” 고 말했다.

송경원교수는 ‘이번 임상 1상 시험에서는 안전성 확인만을 위해 최소량만 투여했음에도 시력 향상 효과까지 확인했다“며 ”줄기세포 용량을 늘리면 더 큰 효과를 볼 수 있을 것“이라고 말했다. 연구진은 “이번에 확인된 시력개선 효과는 지하철 벽에 있는 역이름 표지를 전혀 인지하지 못하던 사람이 색을 구분하고 글자가 있음을 알게 된 정도”라고 설명했다.

 임상 시험에는 스타가르트병(stargart macular dystrophy)과 노인성 황반변성증 환자(dry age-related macular degeneration)가 2명씩 참여했다. 노인성 황반변성증은 나이가 들면서 시세폴를 받치는 망막색소 상피세포가 손상돼 시력이 떨어지고 심하면 실명에 이르는 병이다. 50대 이상 인구 중 1%가 걸리는 질병이지만 근본적 치료제가 없는 실정이다. 스타가르트병은 젊은 층이 걸리는 유전성 홍반변성증이다.

제품 허가를 받으려면 노인성 황반변성증은 2.3상 시험, 희귀병인 스타가르트병은 2상 시험을 더해야 한다. 차바이오텍은 “스타가르트병제는 작년에 희귀 의약품으로 지정돼 이르면 2018년 허가를 받을 수 있을 것”이라며 “환자의 피부세포로 만드는 맞춤형 배아줄기 세포치료제도 개발 중”이라고 밝혔다.

한편, 미국 살크 생물연구소 유전자 발현 실험실 오카무라 디이지 박사 연구진은 기존  배아줄기 세포보다 활용 관점에서 더 우수한 '선택적 배반엽상층 배아줄기 세포(region-selective epiblast stem cell) 를 발견했다. 이 연구결과는 과학저널 네이처 5월7일자에 게재됐다. 관계 전문가의 말에 따르면 선택적 배반엽층 배아줄기세포는 복제가 쉬울뿐만아니라 유전자 교정도 용이하다.  난자와 정자가 만나 수정란이 생기고 일정시간 지난뒤에 만들어지는 배반포에서 떼어낸 것이 배아줄기세포이다. 배반엽상층 배아줄기 세포는 수정란이 자궁에 착상한 뒤에 떼어 낸 것을 말한다. 배아줄기세포는 낱개로 배양하면 대부분 죽기때문에 덩어리로 만들어 키운다. 반면 선택적 배반엽상층 배아줄기세포는 단일 세포로 쪼개도 잘 자라나는 강점이 있는 것으로 나타났다.

장  훈 녕 기자 hnjang@sisabarotimes.com